A siketséget is gyógyíthatja egy új génterápia
Egy új módszer segítségével van remény arra, hogy a siketség bizonyos formái gyógyíthatóvá válhatnak.
Hatalmas áttörést jelenthet a gyógyászatban egy új génterápia, amely fontos szerepet játszik a siketség kezelésében – hívta fel a figyelmet a HVG.
A kutatók egy új, génterápián alapuló kezelésnek vetették alá azokat a gyerekeket, akik örökletes siketségben szenvedtek. Kutatási eredményeiket a Nature Medicine című folyóiratban publikált tanulmányban foglalták össze, és a közzétett információk alapján úgy tűnik, ígéretes lehet az új technológia.
Mint írták, a hallásfunkciókat öt gyerek estében is sikerült helyreállítani, akiknél korábban diagnosztizálták az örökletes siketséget. A kutatók szerint páratlan és hatalmas eredmény, hogy a gyermekek közül ketten a génterápiának köszönhetően életükben először hallhattak zenét.
A siketség kezelésének lehetőségei további vizsgálatokat igényelnek
A génterápia ígéretes, de koránt sincs vége az erre irányuló kutatásoknak. A szakemberek a klinikai vizsgálatok első fázisát még az év elején zárták le, ekkor azonban még csak arról tudtak beszámolni, hogy hogyan reagáltak a kutatásban részt vevő gyerekek, amikor az egyik fülüket kezelték.
A következő fázisban a kezelés már mindkét fület érintette, és a kutatók legnagyobb örömére kivétel nélkül minden gyermek esetében jelentős javulást figyelhettek meg. Hatalmas eredmény, hogy egy-egy gyermek a hangok forrását is képes volt lokalizálni, a beszédfelismerés pedig akkor sem okozott gondot számukra, ha zajos közeget generáltak körülöttük.
A vizsgálatok 13-26 hétig tartottak, és bár alapvetően pozitívnak tekinthetőek az eredmények, ám a génterápia negatív hatásait is feljegyezték. Súlyos mellékhatásokat nem azonosítottak, ugyanakkor a koleszterinszint emelkedése, valamint a fehérvérsejtszám növekedése egyes gyerekeknél megfigyelhető volt.
A kutatásban részt vevő gyerekek a továbbiakban is segítik majd a szakembereket abban, hogy megfigyelhessék a génterápia hosszú távú hatásait, és a szakemberek a későbbiekben is nyomon követik a gyermekek fejlődését. Egyelőre további tanulmányok szükségesek a technológiát illetően, de az már most biztosnak tűnik a kutatók szerint, hogy a génterápia hatékony lesz az örökletes siketség kezelésében.
(Képünk illusztráció. Fotó: Mark Paton / Unsplash)