Az SMA-beteg Levente is megkapta a 700 milliós gyógyszert, amit Zente is
A mai napon Levente is megkapta a nagy értékű génterápiás SMA kezelést – jelentette be a Bethesda Gyermekkorház Facebook-oldalán.
„Egy egész ország drukkolt Leventének, hogy megvalósuljon az a speciális génterápiás kezelés, amelyet ma kórházunk szakemberei beadtak a majdnem 2 éves SMA-s kisfiúnak”
– írta a kórház.
A kisfiú másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést. Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult az új génterápiás módszerre, amelynek finanszírozására Levente esetében is sikeres társadalmi gyűjtést szerveztek a szülők. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.
Leventét gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik fél éve.
A kórház azt írja, hogy a gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.
A gyermek szülei értesültek az USA-ban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről, melyet eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon, köztük másodszorra Magyarországon is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház vállalta el a kezelés előkészítését, a gyógyszer beadását, ami november 26-án sikeresen megtörtént.
A gyermek a gyógyszer beadását jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a gyógyszer beadását követő napon hazamehet.
Nemrég egy másik kisfiúnak, a szintén SMA-ban szenvedő Zentének is közadakozásból gyűlt össze a 700 millió forintos kezelésre a pénz. A kisfiú állapota a gyógyszer beadásától számítva két héten belül javulni kezdett.
